Ya puedes ver el webinar con Alberto Martínez, de Silence Therapeutics, para conocer los resultados del ensayo y entender cómo avanza un nuevo medicamento desde la investigación hasta los pacientes
¿Qué tiene que ocurrir para que una molécula investigada en un laboratorio pueda convertirse algún día en un tratamiento?
En nuestro último webinar, Alberto Martínez, Senior Director of Clinical Science de Silence Therapeutics, nos ayudó a recorrer ese camino mientras presentaba los resultados de la fase 2 del estudio SANRECO, que investiga divesiran en personas que viven con policitemia vera (PV).
La sesión permite conocer una investigación que está avanzando, pero también entender mejor qué significan conceptos como fase 2, fase 3, placebo, objetivo principal o siRNA.
¿Qué es divesiran?
Divesiran es un tratamiento experimental basado en ARN pequeño de interferencia, conocido como siRNA.
Esta tecnología busca reducir la producción de determinadas proteínas actuando sobre las instrucciones que utilizan las células para producirlas.
En el caso de divesiran, el objetivo es TMPRSS6, una vía relacionada con la regulación del hierro y la producción de glóbulos rojos.
La intención de esta estrategia en policitemia vera es estudiar si puede ayudar a mantener el hematocrito por debajo del 45% y reducir la necesidad de flebotomías.
Es importante subrayarlo: divesiran continúa siendo un medicamento en investigación. No está aprobado actualmente para el tratamiento de la policitemia vera.
¿Qué ocurrió en la fase 2 de SANRECO?
SANRECO es un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.
Esta fase incluyó a 48 pacientes con policitemia vera dependientes de flebotomías.
El principal objetivo era comprobar qué porcentaje de pacientes conseguía mantener el hematocrito por debajo del 45% sin necesitar flebotomías durante un periodo determinado del estudio.
Los resultados comunicados por Silence Therapeutics mostraron:
88% de respuesta entre los pacientes tratados con divesiran, frente al 19% entre quienes recibieron placebo
También se observó una reducción importante en el número de flebotomías. Durante las 36 semanas evaluadas, la media fue de 0,2 flebotomías por paciente con divesiran frente a 2,1 con placebo
Además, la compañía informó de cambios favorables en el control del hematocrito, algunos marcadores relacionados con el hierro y resultados comunicados por los propios pacientes sobre sus síntomas
Son resultados que justifican continuar investigando, pero todavía necesitan ser confirmados en estudios de mayor tamaño.
¿Un tratamiento cada tres meses?
Otra de las cuestiones que generó interés durante el webinar fue la frecuencia de administración.
En SANRECO se estudió divesiran mediante una inyección subcutánea cada seis semanas o cada doce semanas.
Los dos esquemas mostraron actividad y el programa de fase 3 previsto por Silence Therapeutics estudiará la administración cada 12 semanas, aproximadamente una vez cada tres meses.
Todavía es pronto para saber cómo sería un eventual uso de divesiran fuera de los ensayos clínicos. Eso dependerá de los resultados de los próximos estudios y de las futuras evaluaciones de las autoridades regulatorias.
Las preguntas que nos hacemos los pacientes
La conversación entre Peter Löffelhardt y Alberto Martínez dedicó también tiempo a cuestiones muy concretas que suelen aparecer cuando conocemos una nueva investigación:
- ¿Cómo se administra el tratamiento?
- ¿Por qué se estudia una misma dosis en diferentes pacientes?
- ¿Durante cuánto tiempo habría que recibirlo?
- ¿Qué ocurre con el hierro cuando disminuyen las flebotomías?
- ¿Cómo se realiza el seguimiento a largo plazo?
- ¿Qué sabemos sobre su posible efecto en otros aspectos de la PV, como el bazo?
El webinar también ayuda a comprender algo esencial: los pacientes forman parte del desarrollo de cada nuevo medicamento.
Sin las personas que deciden participar voluntariamente en los ensayos clínicos, estas investigaciones no podrían avanzar.
El siguiente paso será la fase 3
Tras los resultados de fase 2, Silence Therapeutics prevé iniciar un estudio de fase 3 durante la primera mitad de 2027.
Será un estudio más amplio destinado a obtener información más sólida sobre la eficacia y seguridad de divesiran.
Para los pacientes de Latinoamérica también es importante recordar que un resultado positivo en un ensayo clínico internacional no significa que un medicamento esté automáticamente aprobado o disponible en nuestros países. Cualquier posible autorización futura dependerá de los resultados de la investigación y de los procesos regulatorios correspondientes en cada territorio.
Por ahora, divesiran continúa en investigación.
Y precisamente por eso creemos que es importante compartir este tipo de conversaciones: para poder seguir la ciencia sin adelantarnos a ella, entender qué sabemos hoy y qué preguntas todavía necesitan respuesta.
▶️ Mira el webinar completo con Alberto Martínez:
https://youtu.be/40z2TuZEBhI
Este contenido tiene finalidad exclusivamente informativa y educativa. Divesiran es un medicamento en investigación y no está aprobado actualmente para el tratamiento de la policitemia vera. La información no sustituye la consulta con tu hematólogo ni constituye una recomendación de tratamiento.
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